Кривой Рог новости
Разработан метод лечения пигментного ретинита
25.01.2012 09:40 | Здоровье

Разработан метод лечения пигментного ретинита

Исследования  ученых из Университета Флориды подтвердили гипотезу о возможности лечения распространенной наследственной формы слепоты – сцепленного с Х-хромосомой пигментного ретинита.

Сцепленный с Х-хромосомой пигментный ретинит передается от матерей к сыновьям. У девочек-носителей мутации по гену RPGR слепота не развивается в той мере, как у мальчиков. Заболевание начинается с потери периферического и сумеречного зрения, которая переходит в туннельное зрение, при котором человеком воспринимается лишь изображение, попадающее на центральную область сетчатки глаза. В результате у больного возникают трудности с ориентированием в пространстве. После наступает слепота.

В США этим заболеванием страдают 100 тысяч человек.

К развитию прогрессирующей атрофии сетчатки глаза, при которой разрушаются ее светочувствительные клетки, в первую очередь – палочки, приводят мутации гена RPGR. Метод лечения заключается в замещении мутантного гена RPGR нормальной копией. Разработан метод Уильямом Хаусвиртом и Альфредом Левиным.

Совместными усилиями с учеными Университета Пенсильвании разработчики метода лечения клонировали нормальную копию гена RPGR на векторе-носителе, который представлял собой безопасную вирусную ДНК. Вместе с геном была также клонирована генетическая последовательность «переключателя», который активирует ген, как только он окажется в нужном месте. Когда ген «включен», начинается синтез белка, необходимого для восстановления функции сетчатки.

Полученный генно-инженерный препарат путем инъекции вводился непосредственно в пораженную сетчатку глаза. Метод был испытан на нескольких собаках, у которых также встречается наследственная форма пигментного ретинита. Зрительный орган этих животных имеет анатомическое и физиологическое сходство с глазом человека.

«Результаты вселяют надежду, а спасение поврежденных светочувствительных клеток представляется вполне убедительным», – считает невролог из Калифорнийского университета в Беркли Джон Фланнери, научный консультант Фонда борьбы со слепотой, который оказал некоторую поддержку исследованиям ученых из Флориды.

Хаусвирт и Левин планируют повторить свои опыты на большем количестве собак и с более продолжительным периодом наблюдения эффекта генной терапии. Клинические исследования начнутся только после создания безопасного для человека вируса-носителя для корректирующей копии гена.

Добавить коментарий
Войти через:
Логин
Пароль
Забыли пароль? | Регистрация